DOSKONAŁA wiadomość dla chorych na marskość wątroby. W Polsce to prawie 8 milionów osób

Marskość wątroby (inaczej zwłóknienie wątroby) rozwija się w wyniku długotrwałego uszkodzenia tego narządu, które prowadzi do zastępowania zdrowej tkanki wątroby tkanką bliznowatą. Proces marskości rozwija się zwykle latami. Uszkodzona tkanka bliznowata zaburza funkcje wątroby, takie jak detoksykacja, produkcja białek czy metabolizm. Wczesne stadia mogą być bezobjawowe, ale zaawansowana marskość prowadzi do powikłań, takich jak żółtaczka, wodobrzusze, krwawienia z żylaków przełyku czy encefalopatia wątrobowa.

Europejska Agencja Leków (EMA) podjęła przełomową decyzję, rekomendując dopuszczenie do obrotu leku o nazwie Rezdiffra

Przewlekłe nadużywanie alkoholu – wieloletnie picie dużych ilości alkoholu uszkadza komórki wątroby, wirusowe zapalenie wątroby – szczególnie wirusy HCV (zapalenie wątroby typu C) i HBV (typu B), które powodują przewlekłe stany zapalne są przyczyną marskości wątroby. Ale również niealkoholowa stłuszczeniowa choroba wątroby (NAFLD) – związana z otyłością, cukrzycą typu 2 i zespołem metabolicznym; może prowadzić do stłuszczenia, a następnie zwłóknienia wątroby, choroby autoimmunologiczne, choroby genetyczne – takie jak hemochromatoza (nadmierne gromadzenie żelaza) czy choroba Wilsona (gromadzenie miedzi).

Jak informuje Karolina Pyziak – Kowalska (Lekarz, dr n. med., specjalista chorób zakaźnych), Europejska Agencja Leków (EMA) podjęła przełomową decyzję, rekomendując dopuszczenie do obrotu leku o nazwie Rezdiffra, pierwszego w Europie preparatu celowanego w leczenie MASH z umiarkowanym lub zaawansowanym zwłóknieniem wątroby.

Rezdiffra (resmetirom) to lek stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów ze stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z zaburzeniami metabolicznymi (MASH), charakteryzującym się umiarkowanym lub zaawansowanym bliznowaceniem wątroby (włóknieniem), ale bez marskości. Lek działa poprzez aktywację receptorów tarczycy w wątrobie, co pomaga zmniejszyć gromadzenie się tłuszczu w tym narządzie, stan zapalny i bliznowacenie. Rezdiffra jest przyjmowany w połączeniu z dietą i ćwiczeniami fizycznymi

W ostatnich latach choroby wątroby o podłożu metabolicznym stały się jednym z największych wyzwań zdrowotnych w krajach rozwiniętych. Szacuje się, że niealkoholowe stłuszczeniowe choroby wątroby (NAFLD) mogą dotyczyć nawet 25–30% dorosłych Europejczyków. W Polsce oznacza to potencjalnie ponad 8 milionów osób. W wielu przypadkach pacjenci nie są tego świadomi, ponieważ choroba przez długi czas przebiega bezobjawowo, a wykrywana bywa przypadkowo – np. w badaniu USG jamy brzusznej. Spośród osób z NAFLD u około 20% rozwija się stan zapalny i zwłóknienie, czyli MASH – metabolicznie uwarunkowane stłuszczeniowe zapalenie wątroby.

MASH (ang. Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis) to zaawansowana forma NAFLD, w której poza nadmiernym nagromadzeniem tłuszczu w wątrobie pojawia się stan zapalny oraz uszkodzenie hepatocytów, prowadzące do bliznowacenia (fibrozy). W dłuższej perspektywie może dojść do marskości, niewydolności wątroby lub raka wątrobowokomórkowego (HCC). Na całym świecie szacuje się, że ponad 115 milionów ludzi cierpi na MASH, a liczba ta ma wzrosnąć do ponad 150 milionów do 2030 roku. Tymczasem do czerwca 2025 roku nie istniało żadne zatwierdzone leczenie farmakologiczne tej jednostki chorobowej.

Lek został wskazany dla osób dorosłych, u których MASH współistnieje z zaburzeniami metabolicznymi, takimi jak otyłość (BMI ≥ 30), cukrzyca typu 2 czy insulinooporność. Właśnie te czynniki stanowią obecnie dominujące podłoże dla rozwoju przewlekłych chorób wątroby w Europie.

W Polsce, według danych Narodowego Funduszu Zdrowia, ponad 60% dorosłych ma nadwagę lub otyłość, a około 3 miliony Polaków choruje na cukrzycę – co czyni ich grupą szczególnie zagrożoną rozwojem MASH. Rezdiffra może więc stanowić realne wsparcie terapeutyczne dla nawet 200–300 tysięcy osób w Polsce już znajdujących się w zaawansowanym stadium tej choroby. Z punktu widzenia zdrowia publicznego w Polsce, dostępność skutecznego leczenia MASH może znacząco wpłynąć na ograniczenie liczby przypadków marskości wątroby oraz nowotworów wątrobowokomórkowych.

Kiedy w Polsce?

Lek Rezdiffra (resmetirom) nie jest obecnie dostępny w Polsce w regularnym obrocie aptecznym, ponieważ został dopiero zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków (EMA) i nie został jeszcze dopuszczony do obrotu w Europie. Rezdiffra została zatwierdzona w USA w marcu 2024 roku jako pierwszy lek do leczenia niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH/MASH) u pacjentów z umiarkowanym lub zaawansowanym zwłóknieniem wątroby. W Europie, w tym w Polsce, lek jest od lutego 2024 roku w trakcie przeglądu przez EMA, ale do lutego 2025 roku nie podjęto decyzji o jego dopuszczeniu, a proces ten może potrwać dłużej niż standardowe 210 dni.

Istnieje jednak możliwość sprowadzenia leku Rezdiffra do Polski na zasadzie Imiennego Importu Pacjenta (ang. Named Patient Import). Wymaga to jednak recepty od lekarza prowadzącego, który uzasadni konieczność stosowania tego leku, złożenia zapotrzebowania do Ministerstwa Zdrowia, które musi zostać zatwierdzone przez konsultanta z danej dziedziny medycyny (krajowego lub wojewódzkiego) w ciągu 7 dni, oraz zgody Ministerstwa Zdrowia na sprowadzenie leku, wydawanej w ciągu 21 dni od otrzymania zapotrzebowania. Na koniec pozostaje sprowadzenia leku przez aptekę za pośrednictwem hurtowni farmaceutycznej.

Proces ten pozwala na uzyskanie leku z zagranicy (np. z USA, gdzie jest dostępny) dla indywidualnego pacjenta, jeśli nie ma on odpowiednika w Polsce. Warto skontaktować się z lekarzem hepatologiem oraz z podmiotami specjalizującymi się w imporcie leków, takimi jak Everyone.org, które oferują wsparcie w tym procesie.

Zaleca się jednak sprawdzenie aktualnego statusu rejestracji leku na stronie Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych (URPL) lub kontakt z Ministerstwem Zdrowia, aby potwierdzić, czy od lutego 2025 roku nie zaszły zmiany w dostępności Rezdiffry w Polsce. Alternatywnie, można monitorować strony takie jak GdziePoLek.pl lub KtoMaLek.pl, które informują o dostępności leków w aptekach, choć w przypadku Rezdiffry obecnie nie będzie ona dostępna bez importu.

Bardzo dobra wiadomość dla osób mających problemy ze stłuszczeniem czy marskością wątroby (czyli ok 1/4 naszego społeczeństwa) ‼️

*(macie zdjęcie zdrowej i uszkodzonej wątroby)

Europejska Agencja Leków (EMA) podjęła przełomową decyzję, rekomendując dopuszczenie do obrotu leku o… pic.twitter.com/ACDPpWpDQe

— Karolina Pyziak-Kowalska (@doktor_pyziak) June 23, 2025